ABEONA THERAPEUTICS MENERIMA ORPHAN DRUG DESIGNATION DI KESATUAN EROPAH UNTUK TERAPI GEN ABO-101 SINDROM SANFILIPPO JENIS B

NEW YORK dan CLEVELAND, Jan 20 (Bernama-GLOBE NEWSWIRE) --

• ABO-101 adalah program terapi gen AAV ketiga Abeona yang menerima EMA Orphan Designation
• Ujian klinikal dijangka mula mendaftar pada suku kedua 2017
• Kajian Sejarah Semula Jadi pada 25 pesakit telah menunjukkan hasil keberkesanan
• FDA sebelum ini telah meluluskan Orphan Drug dan Rare Pediatric Disease   Designations

Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: Abeo), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada pembangunan terapi gen untuk penyakit-penyakit jarang jumpa yang mengancam nyawa, hari ini mengumumkan bahawa Jawatankuasa European Medicines Agency (EMA) untuk Produk Ubat Orphan telah memberikan Orphan Drug Designation (EMA/OD/226/16) untuk program terapi gen ABO-101 Abeona untuk kanak-kanak yang dipengaruhi oleh Sanfilippo syndrome type B (MPS IIIB), penyakit autosomal resesif jarang jumpa yang menyebabkan penurunan neurocognitive, kehilangan pertuturan, kehilangan pergerakan, dan kematian awal kanak-kanak.

http://mrem.bernama.com/mrembm/viewsm.php?idm=9701